het portaal voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

de ziekte treedt meestal op in de vroege kindertijd, maar kan zich af en toe voordoen tijdens de neonatale periode. Bloedverwantschap is gemeld bij 50% van de patiënten. Episodische koorts zonder duidelijke infecties, extreme hyperpyrexie en febriele convulsies als gevolg van het onvermogen om warmte af te voeren als gevolg van anhidrose en zelfverminking zijn meestal de vroegste tekenen van de ziekte. Het belangrijkste kenmerk is de afwezigheid van zweten op de romp en de ledematen, met af en toe patiënten die wat vocht produceren op het voorhoofd, het uiteinde van de neus en de gluteale sulcus. De huid wordt dik en eelt met lichenificatie van palmen, gebieden van hypotrichose op de hoofdhuid en dystrofische nagels. Diepe peesreflexen zijn meestal aanwezig. Pijn ongevoeligheid is diep resulterend in zelf-verminking, auto-amputatie, en corneale littekens, maar sommige patiënten behouden temperatuur perceptie. Trillingsgevoeligheid en proprioceptie zijn normale of matig verminderde botfracturen genezen langzaam en grote gewichtdragende gewrichten zijn bijzonder gevoelig voor herhaald trauma en gaan vaak over op de ontwikkeling van Charcotgewrichten en osteomyelitis. Hypotonie en vertraagde ontwikkelingsmijlpalen komen vaak voor in de eerste jaren, maar normaliseren soms met de leeftijd. Spraak is meestal duidelijk, maar patiënten hebben ernstige leerproblemen, prikkelbaarheid, hyperactiviteit en cognitieve stoornissen. Bij enkele patiënten is echter een normale intelligentie gemeld. Lichte posturale hypotensie met compenserende tachycardie kan aanwezig zijn, maar niet episodische hypertensie. Ongeveer 20% van de patiënten heeft scoliose.

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *