portalen för sällsynta sjukdomar och särläkemedel

sjukdomen presenterar vanligtvis i tidig spädbarn, men kan ibland förekomma under neonatalperioden. Konsanguinitet har rapporterats hos 50% av patienterna. Episodiska feber utan uppenbara infektioner, extrem hyperpyrexi och feberkramper på grund av oförmåga att sprida värme till följd av anhidros samt självstympning är vanligtvis de tidigaste tecknen på sjukdomen. Kardinalfunktionen är frånvaro av svettning på stammen och extremiteterna, med enstaka patienter som producerar lite fukt på pannan, nässpetsen och gluteal sulcus. Huden blir tjock och kallanvänds med lichenification av palmer, områden av hypotrichos i hårbotten och dystrofa naglar. Djupa senreflexer är vanligtvis närvarande. Smärtinsensitivitet är djupgående vilket resulterar i självstympning, auto-amputation och hornhinneärr men vissa patienter behåller temperaturuppfattningen. Vibrationskänsla och proprioception är normala eller måttligt minskade benfrakturer är långsamma att läka och stora viktbärande leder är särskilt mottagliga för upprepade trauma och fortsätter ofta med utvecklingen av Charcot-leder och osteomyelit. Hypotoni och försenade utvecklingsmilstoler är vanliga under de första åren, men ibland normaliseras med åldern. Tal är vanligtvis klart, men patienter har allvarliga inlärningssvårigheter, irritabilitet, hyperaktivitet och kognitiv försämring. Normal intelligens har dock rapporterats hos några patienter. Mild postural hypotension med kompensatorisk takykardi kan vara närvarande, men inte episodisk hypertoni. Cirka 20% av patienterna har skolios.

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *