portal dla rzadkich chorób i leków sierocych

choroba zazwyczaj występuje we wczesnym dzieciństwie, ale może czasami występować w okresie noworodkowym. Pokrewieństwo odnotowano u 50% pacjentów. Epizodyczna gorączka bez oczywistych infekcji, skrajna gorączka i drgawki gorączkowe z powodu niezdolności do rozpraszania ciepła w wyniku anhydrozy, a także samookaleczenia są zwykle najwcześniejszymi objawami choroby. Główną cechą jest brak pocenia się na tułowiu i kończynach, a sporadycznie pacjenci wytwarzają wilgoć na czole, czubku nosa i bruzdzie pośladkowej. Skóra staje się gruba i zrogowaciała z porostami dłoni, obszarami niedorozwoju na skórze głowy i dystroficznymi paznokciami. Zwykle występują głębokie odruchy ścięgniste. Niewrażliwość na ból jest głęboka, co skutkuje samookaleczeniem, automatyczną amputacją i bliznami rogówki, ale niektórzy pacjenci zachowują percepcję temperatury. Poczucie wibracji i propriocepcja są normalne lub umiarkowanie zmniejszone złamania kości są powolne do gojenia się, a duże stawy obciążone są szczególnie podatne na powtarzające się urazy i często przechodzą do rozwoju stawów Charcota i zapalenia kości i szpiku. Hipotonia i opóźnione etapy rozwoju są częste we wczesnych latach, ale czasami normalizują się z wiekiem. Mowa jest zwykle jasna, ale pacjenci mają poważne trudności w uczeniu się, drażliwość, nadpobudliwość i zaburzenia poznawcze. U kilku pacjentów odnotowano jednak prawidłową inteligencję. Może wystąpić łagodne niedociśnienie ortostatyczne z kompensacyjnym tachykardią, ale nie epizodyczne nadciśnienie tętnicze. Około 20% pacjentów ma skoliozę.

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *