dziedziczny obrzęk naczynioruchowy: klasyfikacja, patogeneza i diagnostyka

dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (Hae) jest rzadkim autosomalnym dominującym zaburzeniem genetycznym związanym z niedoborem inhibitora C1. Zidentyfikowano ponad 200 mutacji tego genu, zlokalizowanych na chromosomie 11. Chociaż HAE jest często dziedziczone, 20-25% przypadków pochodzi z nowych spontanicznych mutacji i nie ma w rodzinie obrzęk. Zmniejszona aktywność inhibitora C1 prowadzi do nieprawidłowej aktywacji wielu szlaków, w tym układu dopełniacza i układu kontaktowego oraz układu fibrynolizy i układu krzepnięcia. Zmniejszona aktywność inhibitora C1 powoduje zwiększoną aktywację proteaz układu kallikreiny-kininy w osoczu oraz zwiększenie stężenia bradykininy. Uważa się, że bradykinina jest głównym mediatorem objawów w HAE. U pacjentów z HAE występują nawracające epizody obrzęku kończyn, brzucha, twarzy i górnych dróg oddechowych. Obrzęk naczynioruchowy z udziałem przewodu pokarmowego może prowadzić do obrzęku ściany jelita, co powoduje ból brzucha, nudności, wymioty i biegunka. Obrzęk krtani stanowi zagrożenie dla życia i może prowadzić do uduszenia. Najczęstsze czynniki wywołujące atak to uraz, stres, infekcja, miesiączka, doustne środki antykoncepcyjne, hormonalna terapia zastępcza i inhibitory konwertazy angiotensyny. Badania laboratoryjne, w tym poziom inhibitora C4, C1 i funkcja są potrzebne, aby potwierdzić lub wykluczyć diagnozę HAE. Leczenie HAE znacznie się poprawiło w ostatnich latach dzięki dostępności kilku bezpiecznych i skutecznych terapii. W celu dalszej pomocy w leczeniu pacjentów z HAE stworzono kilka zgodnych wytycznych. Ta recenzja dostarczy aktualizacji klasyfikacji, patofizjologii, prezentacji klinicznej i diagnozy HAE.

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *