h2>ハンチントン病の新しい治療経路の開発の道を開くことができる酵素が同定されている。
EPFLの脳マインド研究所の科学者は、ハンチントン病の発症に寄与するハンチンティンタンパク質の調節、分解、およびクリアランスに中心的な役割を果たす酵素TBK1を同定した。 チームは、この発見は、疾患の治療のための実行可能な治療戦略のための道を開くことができると信じています。ハンチントン病は、制御されていない動き、心理的な問題、および認知の喪失を引き起こすまれで衰弱させる脳障害である。
ハンチントン病は、 それはhuntingtin蛋白質をコードする遺伝子の突然変異によって引き起こされます。 現在、Huntington’sの最も一般的な治療法は、huntingtinのレベルを下げること、またはその凝集を阻害すること、またはその両方の組み合わせである。
TBK1酵素
科学者によって同定されたTBK1酵素は、ハンチンチンのレベルを低下させ、その凝集を阻害するこれらの作用の両方を行う。 TBK1酵素は、タンパク質やDNAのような様々な生体分子にリン酸基を付加する酵素である”キナーゼ”として知られています。 これらのリン酸基は”エネルギーキャリア”であるため、一つを追加すると本質的に受信分子が”オン”になります。
EPFLのHilal Lashuel教授は、”これはハンチントン病の可能な治療法の開発のための実行可能な目標を表していると信じています。 しかし、リン酸化の治療的可能性を探るためには、細胞内で仕事をする天然のキナーゼを同定する必要がありました。
“何百ものキナーゼをスクリーニングした後、TBK1が高い特異性と効率で仕事をしたので、TBK1を同定することに興奮していました。”
チームはハンチントン病の動物モデルでこれをテストしました：ワームc.elegans、結果を確認しました。
“私たちの研究は、TBK1を介したリン酸化の増加および/または突然変異体huntingtin autophagic clearanceの促進が、ハンチントン病の治療のための実行可能な治療戦略を表
“私たちはこれらの発見に非常に興奮しています”とLashuel氏は述べています。 “TBK1はまた、他の神経変性疾患に関与するタンパク質のクリアランスおよび分解を調節することが示されている。 TBK1の突然変異はまた、最近ALSにリンクされており、凝集体の蓄積につながる障害オートファジー、結果しています。 私たちの目標は、小分子または薬物経路を発見し、複数の神経変性疾患のためにこれらを開発することです。”
