portalen for sjældne sygdomme og forældreløse lægemidler

sygdommen præsenterer typisk i den tidlige barndom, men kan lejlighedsvis forekomme i den nyfødte periode. Konsanguinitet er rapporteret hos 50% af patienterne. Episodiske feber uden åbenlyse infektioner, ekstrem hyperpyreksi og feberkramper på grund af manglende evne til at sprede varme som et resultat af anhidrose såvel som selvlemlæstelse er normalt de tidligste tegn på sygdommen. Kardinalfunktionen er fravær af sved på bagagerummet og ekstremiteterne, med lejlighedsvise patienter, der producerer noget fugt på panden, næsespidsen og gluteal sulcus. Huden bliver tyk og callused med lichenification af palmer, områder af hypotrichose på hovedbunden og dystrofiske negle. Dybe senreflekser er normalt til stede. Smertefølsomhed er dyb, hvilket resulterer i selvlemlæstelse, auto-amputation og ardannelse i hornhinden, men nogle patienter bevarer temperaturopfattelsen. Vibrationssans og proprioception er normale eller moderat nedsatte knoglefrakturer er langsomme til at heles, og store vægtbærende led er især modtagelige for gentagne traumer og fortsætter ofte med udviklingen af Charcot-led og osteomyelitis. Hypotoni og forsinkede udviklingsmilepæle er hyppige i de tidlige år, men normaliseres undertiden med alderen. Tale er normalt klar, men patienter har alvorlige indlæringsvanskeligheder, irritabilitet, hyperaktivitet og kognitiv svækkelse. Normal intelligens er imidlertid rapporteret hos nogle få patienter. Mild postural hypotension med kompenserende takykardi kan være til stede, men ikke episodisk hypertension. Cirka 20% af patienterne har skoliose.

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret. Krævede felter er markeret med *